一項聯合調查揭示了一起涉及單患者基因編輯試驗的事件，該事件將個體化治療、自費參與以及受試者死亡未公開等問題交織在一起。以下按時間順序梳理了整個事件。

2025年3月下旬，一名6歲女童因CHD3基因突變導致Snijders Blok-Campeau綜合征，在上海一所三甲兒科醫院接受治療。她表現出語言、認知和運動發育遲緩，但原病并不直接危及生命。家屬與某高校腦科學團隊接觸后，決定為女兒定制一款面向中樞神經系統的堿基編輯療法，由AAV病毒載體攜帶編輯器經鞘內注入腦脊液。家屬籌集約86萬美元用于該療法的設計與制備，院方通過某項免國家藥監局審批的通道放行，并獲得倫理委員會同意。

給藥后約一周，女童出現嚴重免疫反應并進展為血栓性微血管病，最終在ICU搶救無效后死亡。院方內部認定死亡與基因編輯治療相關，但該事件未在ClinicalTrials.gov更新條目中提及，也未在后續論文中反映。

2026年2月18日，同一批研究者在《Nature》發表論文，報告新型腺嘌呤堿基編輯器TeABE在小鼠腦內糾正Chd3 R1025W突變并改善行為異常，但未提及家屬出資、單患者人體試驗或受試者死亡情況。